Первое лекарство от мышечной дистрофии возможно найдено

14 сентября 2014 г.
Фото: shutterstock.com
Исследовательская группа из университета Мичигана предложила радикально новый подход в терапии мышечной дистрофии: вместо воздействия на ген, вызывающий болезнь, действовать на молекулярные механизмы непосредственно в мышцах.

Мышечная дистрофия представляет собой тяжелое, обычно наследуемое заболевание: характерные слабость и атрофия мышц затрагивают в том числе легкие и сердце – последствия могут приводить к смерти еще в детском возрасте. Лечение до сих пор не было найдено.

Обычно мышечная дистрофия у людей и мышей развивается при мутациях отдельных протеинов, чаще всего дистрофина. Мичиганские биологи обнаружили, что при дефекте определенной клеточной структуры – кальциевого канала TRPML1 – у мыши развивались характерные для мышечной дистрофии симптомы, хотя протеин дистрофин был совершенно нормален. Когда же активность TRPML1 была повышена, мышечные функции у дистрофичных прежде мышей восстановились.

«Есть надежда, что воздействие на тот же кальциевый канал сработает и при дистрофии у людей», - говорит руководитель научной группы Хаоксинг Ксу.

Средство, которое использовали для восстановления функции канала TRPML1 у мышей, – вирус, вызывающий определенные генетические изменения, но, по словам Ксу, они нашли также и невирусный препарат с похожим действием. Теперь этот препарат будут более детально тестировать в лаборатории, но в дальнейшем ученые надеются предложить его для клинических исследований.

Разновидности мышечной дистрофии статистически относят к категории редких болезней. Поэтому, в частности, эксперты ВОЗ говорят о проблематичности поиска лечения – недостаточность финансирования из-за небольшого процента заболеваемости. На этом фоне особенно важно это открытие, опубликованное в журнале Nature Medicine, одном из самых авторитетных научных медицинских изданий.

Источник: сайт университета Мичигана.

Поделиться:
НОВОСТИ

Post new comment

  • Web page addresses and e-mail addresses turn into links automatically.
  • Allowed HTML tags: <h2><a> <em> <strong> <cite> <code> <ul> <ol> <li> <dl> <dt> <dd>
  • Lines and paragraphs break automatically.
  • You may use [block:module=delta] tags to display the contents of block delta for module module.
  • You may quote other posts using [quote] tags.

More information about formatting options